您現在的位置:新聞中心 > 藥融新聞 > 正文

您現在的位置:新聞中心 > 藥融新聞 > 正文

中國售價6.38萬元,羅氏脊髓性肌萎縮癥小分子口服新藥來襲


發布時間:2021-08-30 藥融圈
注:本文不構成任何投資意見和建議,以官方/公司公告為準;本文僅作醫療健康相關藥物介紹,非治療方案推薦(若涉及)。因水平有限,錯誤不可避免,或有些信息非最及時,歡迎留言指出。

脊髓性肌萎縮癥

脊髓性肌萎縮(Spinal muscular atrophy, SMA)是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病,位于2歲以下兒童致死性遺傳病的首位;主要發病原因是由于患者SMN1基因的缺失或突變,導致全身功能性SMN蛋白表達不足。該疾病以脊髓和下腦干中運動神經元的丟失為特征,從而導致嚴重的、進行性肌肉萎縮和無力。最終,SMA患者可能喪失行走能力,并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,從而導致重大的醫療干預和護理幫助。如果不進行治療,大多數患有嚴重疾病類型的嬰兒在沒有呼吸干預的情況下,無法活到兩歲。

 

 

2018年5月SMA被納入國家《第一批罕見病目錄》。2019年《脊髓性肌萎縮癥多學科管理專家共識》推出,2020年《脊髓性肌萎縮癥遺傳學診斷專家共識》推出。目前中國國內獲批的SMA相關新藥有:諾西那生鈉注射液(英文商品名Spinraza®)、利司撲蘭口服溶液用散(英文商品名Evrysdi®)。

 

 

2021年6月,中國國家藥品監督管理局(NMPA)正式批準了羅氏利司撲蘭口服溶液用散(中文商品名:艾滿欣®,英文商品名:Evrysdi®),用于治療2月齡及以上患者的脊髓性肌萎縮癥(SMA)。研究結果顯示,利司撲蘭治療后的1型SMA患者生存率較之自然史顯著提高,實現運動里程碑,呼吸和吞咽功能獲得改善。對于2型和3型SMA患者,用藥后運動功能及生活獨立性獲得改善。沒有任何與藥物相關的安全性事件導致退出研究。

 

 

2021年8月中旬,羅氏在中國市場正式推出本品。

 


 

藥融云數據(www.pharnexcloud.com)顯示,60mg/瓶的零售價為6.38萬元;此外公司也推出了慈善援助計劃。

 

 

利司撲蘭口服溶液直接靶向疾病的潛在分子缺陷,增加中樞組織和外周組織的功能性SMN蛋白的產生,該藥由羅氏旗下基因泰克(Genentech)與 SMA 基金會和 PTC Therapeutics 合作研發。

2020年8月發布的《中國SMA患者生存現狀白皮書》報告顯示,對于病情最為嚴重的1型SMA患者,2016 年之前出生的1型SMA患者,從發病開始,人均需要 6.6 個月才能獲得確診;而2016 年之后出生的1型SMA患者,其確診時間需要3.5個月。多位醫學專家呼吁:在用藥可及性大幅提升的情況下,SMA的早診早治、多學科管理和康復訓練,已成為延緩疾病進展的關鍵。

 

每年的8月7日為“國際脊肌萎縮癥關愛日”;藥融圈一直關注孤兒藥領域發展,呼吁更多醫藥企業及專業醫藥投資基金關注各類罕見病的藥物研發。

 

 

 

參考:
NMPA/CDE;

藥融云數據,www.pharnexcloud.com;

FDA/EMA;

相關公司公開披露;
https://fuwu.most.gov.cn/html/tztg/xzxkzx/20210726/123124038.html;

https://medlineplus.gov/spinalmuscularatrophy.html;

https://www.mda.org/disease/spinal-muscular-atrophy;

脊髓性肌萎縮癥多學科管理專家共識[J].中華醫學雜志,2019,99(19):1460-1467.;

Kolb SJ and Kissel JT. Spinal muscular atrophy. Neurol Clin. 2015;33:831-46;

Cure SMA. About SMA. 2018. Available from: http://www.curesma.org/sma/about-sma/.Accessed March 2019;

https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/ypqxgg/gggzjzh/20210617084152178.html;

“有愛同行”艾滿欣援助項目,youaitongxing@cwdf.org.cn;等等。

 

Copyright ? 2017享融(上海)生物科技有限公司 版權所有 滬ICP備17053620號-1

親,掃一掃
關注微信公眾號
藥融云
醫藥數據庫
小程序
 
QQ在線咨詢
咨詢熱線
400-645-8518